医药前沿|中国抗癌新药零突破，百济神州“泽布替尼”获美FDA批准上市

据百济神州官网报道，美国东部时间2019年11月14日下午4:20，其公司研究的BRUKISA(zanubrutinib)，通用名“泽布替尼”获美FDA批准上市，这是第一个中国本土自主研发并在美上市的抗癌药。

成立9年未推出一款自研新药，以及持续性的亏损，并未能阻止百济神州在新药研发上的决心。新药的推出，致公司股票大涨，市值一度突破1000亿港元。

美国癌症研究所知名执行官及淋巴瘤基金会这样描述：“BRUKINSA作为二线疗法的批准代表着套细胞淋巴瘤治疗的一个重要进步…扩大的治疗方案可以改变患者的体验，并为患有地幔细胞诊断的患者带来希望。”

泽布替尼获批得益于其在参与两项临床实验的患者中，均产生了高达84%的总缓解率（完全缓解和部分缓解综合；ORR）。实验中较常见的不良反应为中性粒细胞计数减少、血小板计数减少、上呼吸道感染、白细胞计数减少、血红蛋白减少、皮疹、淤青、腹泻、咳嗽、肌肉骨骼疼痛、肺炎、尿路感染、血尿、乏力、便秘以及出血，此类占比多于10%。较常见的严重不良反应为肺炎（11%）和出血（5%）。

药品的研发过程充满极高风险，随着美国FDA对药品管理法规的不断完善，从研发到临床实验这一系列的过程需要企业投入巨大的资金、时间、精力等等，据HarrisWilliamsmiddlemarket统计，5000-10000个先导化合物的研究，能较终进入临床研究的大约只有5个，而这些研究动辄5年以上，对于相关企业成本控制是一个巨大的挑战。

我国历年对于新药研发的投入不足、政策的不完善，以及药品的流通、竞争机制有所欠缺，导致行业整体发展受限。从2018年11月15日开始，以上海等11个试点地区为代表联合发布了《4+7城市药品集中采购文件》，也就是俗称的“带量采购”，希望能充分发挥市场作用，加强政府引导，完善药价形成机制，并推动原研药与仿制药的充分竞争，以提升行业的信心。

本土第一个获美上市肿瘤药的出现固然令人兴奋，但反观之下，中国医药公司与西方在高水平药品研发领域的差距仍然巨大，我国仍然以仿制药和原料药的生产为主，与国际医药龙头企业竞争，劣势明显。想要在未来，为世界人民贡献中国智慧、中国药。作为行业内的一员的理解是：路漫漫其修远兮，吾将上下而求索。