医药前沿|寡核苷酸疗法可以改善早衰症病人的状况，延长他们的寿命
来源：医生在线
时间：2019/11/25 11:51
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早衰症（儿童早老症）属遗传病，身体衰老的过程较正常快5至10倍，患者样貌像老人 ，器官亦很快衰退，造成生理机能下降。病征包括身材瘦小、脱发和较晚长牙。患病儿童一般只能活到7至20岁，大部分都会死于衰老疾病，如心血管病，现未有有效的治疗方法，只靠药物针对治疗。儿童早老症是一种罕见的遗传性疾病，患者从婴儿时期就开始衰老，较终因动脉硬化或心脑血管疾病而死亡，之前尚无有效治疗方法。一项国际研究较 新发现，一种基因疗法或许可以成为治疗早衰症的新选择。
瑞典卡罗琳医学院和意大利癌症研究基金会米兰分子肿瘤学研究所的研究人员日前在英国《自然·通讯》杂志上发表论文报告说，他们对患者细胞的研究和动物实验结果表明，反义寡核苷酸疗法可以改善早衰症病人的状况，延长他们的寿命。
早衰症与早衰蛋白相关，早衰蛋白是人体内“核纤层蛋白A”基因突变产生的，这种突变会对细胞分裂造成影响。反义寡核苷酸是一种人工合成的脱氧核糖核酸（DNA）片段，通过碱基互补配对原则识别靶基因，并通过阻止后者转录与翻译来消除或减少病变基因。
瑞典卡罗琳医学院和意大利癌症研究基金会米兰分子肿瘤学研究所的研究人员日前在英国《自然·通讯》杂志上发表论文报告说，他们对患者细胞的研究和动物实验结果表明，反义寡核苷酸疗法可以改善早衰症病人的状况，延长他们的寿命。
早衰症与早衰蛋白相关，早衰蛋白是人体内“核纤层蛋白A”基因突变产生的，这种突变会对细胞分裂造成影响。反义寡核苷酸是一种人工合成的脱氧核糖核酸（DNA）片段，通过碱基互补配对原则识别靶基因，并通过阻止后者转录与翻译来消除或减少病变基因。
研究人员通过研究早衰症儿童的细胞样本后发现，这些细胞染色体末端的端粒功能受损，并聚集了一些与端粒相关的非编码核糖核酸（RNA）。端粒是人体细胞染色体上的一种结构，它好比鞋带两头防止磨损的“保护帽”，对保持染色体的稳定十分重要。
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