医药前沿|Nature发现：让血液干细胞在体外大量繁殖的关键蛋白
来源：医生在线
时间：2019/12/03 15:29
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几十年来，骨髓移植一直被用于治疗血液或免疫系统的某些疾病。尽管多年来我们已经对这些细胞的生物学特性了解很多，但一个关键挑战仍然存在，即让人类血液干细胞在实验室中自我更新。我们必须克服这一障碍才能推动这一领域向前发展。
但是，骨髓移植具有明显的局限性：找到一个相容的骨髓供体并不总是存在的，患者的免疫系统可能排斥异源细胞，并且移植的干细胞数量可能不足以成功治疗疾病。尽管多年来我们已经对这些细胞的生物学特性了解很多，但一个关键挑战仍然存在，即让人类血液干细胞在实验室中自我更新。我们必须克服这一障碍才能推动这一领域向前发展。在人体外条件下增殖血液干细胞可以极大地改善血癌（如白血病）和许多遗传性血液疾病的治疗选择。
近日，美国加州大学洛杉矶分校的科学家团队发现了一种蛋白质与人类血液干细胞自我更新能力之间的联系。激 活该蛋白可以血液干细胞在实验室条件下自我更新至少12倍！将血液干细胞从骨髓中取出并放在实验室培养皿中后，它们很快就会失去自我更新的能力，或死亡，或分化为其他类型的血细胞。
它还可以使科学家从多能干细胞生产血液干细胞，而这些干细胞具有在体内产生任何细胞类型的潜力。
他们发现，MLLT3基因的表达与血液干细胞的自我更新能力密切相关，并且MLLT3基因产生的蛋白质为血液干细胞提供了维持其自我更新能力所需的指令。
它通过与其他调节蛋白共同作用来保持血液干细胞的重要部分在细胞分裂时正常运作。
重要的是，MLLT3使血液干细胞以安全的速率自我更新，它们没有任何危险的特征，如增殖过多或突变并产生可能导致白血病的异常细胞。
研究人员的下一步研究包括确定血液干细胞DNA中的哪些蛋白质和元素会影响MLLT3的开关，以及如何使用实验室培养皿中的成分对其进行控制。有了这些信息，他们就有可能找到无需使用病毒载体即可打开和关闭MLLT3的方法，这种方法在临床环境中更安全。
但是，骨髓移植具有明显的局限性：找到一个相容的骨髓供体并不总是存在的，患者的免疫系统可能排斥异源细胞，并且移植的干细胞数量可能不足以成功治疗疾病。尽管多年来我们已经对这些细胞的生物学特性了解很多，但一个关键挑战仍然存在，即让人类血液干细胞在实验室中自我更新。我们必须克服这一障碍才能推动这一领域向前发展。在人体外条件下增殖血液干细胞可以极大地改善血癌（如白血病）和许多遗传性血液疾病的治疗选择。
近日，美国加州大学洛杉矶分校的科学家团队发现了一种蛋白质与人类血液干细胞自我更新能力之间的联系。激 活该蛋白可以血液干细胞在实验室条件下自我更新至少12倍！将血液干细胞从骨髓中取出并放在实验室培养皿中后，它们很快就会失去自我更新的能力，或死亡，或分化为其他类型的血细胞。
它还可以使科学家从多能干细胞生产血液干细胞，而这些干细胞具有在体内产生任何细胞类型的潜力。
他们发现，MLLT3基因的表达与血液干细胞的自我更新能力密切相关，并且MLLT3基因产生的蛋白质为血液干细胞提供了维持其自我更新能力所需的指令。
它通过与其他调节蛋白共同作用来保持血液干细胞的重要部分在细胞分裂时正常运作。
重要的是，MLLT3使血液干细胞以安全的速率自我更新，它们没有任何危险的特征，如增殖过多或突变并产生可能导致白血病的异常细胞。
研究人员的下一步研究包括确定血液干细胞DNA中的哪些蛋白质和元素会影响MLLT3的开关，以及如何使用实验室培养皿中的成分对其进行控制。有了这些信息，他们就有可能找到无需使用病毒载体即可打开和关闭MLLT3的方法，这种方法在临床环境中更安全。
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