基因治疗好吗?基因治疗的前景如何?

来源:医生在线肿瘤频道 时间:2019/12/17 14:34 阅读:3204
分享

目前,基因治疗的前景十分被看好,这从各企业屡创新高融资数额和制药巨头们对该领域的强势布局不难看出。

2019123日,BridgeBio,一家位于加利福尼亚州的专注于开发新型靶向基因疗法的临床阶段生物制药公司,宣布完成2.992亿美元新一轮融资。

215日,Passage Bio获得由OrbiMed Advisors领投的1.155亿美元A轮融资,Passage Bio 将用资金推进在宾夕法尼亚大学发现的五种基因疗法,该公司在一份声明中说其中两种基因疗法应该在明年初开始进行人体检测。一种用于治疗GM1神经节苷脂病,另一种用于治疗额颞叶痴呆。


基因治疗


223日,罗氏(Roche)拟接近50亿美元的价格收购基因疗法明星公司之一Spark Therapeutics25日,双方便官宣达成最终协议。但由于美国和英国监管机构仍在审查这笔交易,直到现在,这项收购都还没有彻底完成,截至1028日周一收盘,罗氏已收购了Spark700多万股股票,约占Spark流通股的20.3%

34日,百健(Biogen)与Nightstar Therapeutics公司宣布,双方已达成协议,百健将支付8.77亿美元(7.72亿欧元)收购Nightstar Therapeutics公司。Nightstar是一家从事腺相关病毒(AAV)治疗遗传性视网膜疾病研究的临床阶段基因治疗公司。

36日,由麻省理工学院教授张锋(Feng Zhang)、哈佛大学教授刘如谦(David Liu)以及J. Keith Joung三位CRISPR领域的“大神级人物”联合创办的公司Beam Therapeutic宣布,完成1.35亿美元的B轮融资。

627日,Encoded Therapeutics公司宣布完成1.04亿美元C轮融资,本轮融资获得的资金将用于推动其治疗Dravet综合征的主打项目和临床前研发管线,并且开发治疗其它严重遗传病的创新疗法。该公司通过调节内源基因的表达水平开发具有更高细胞选择性和效力的基因疗法,有可能突破目前基因疗法技术的局限性,开拓更多治疗机会。

基因治疗因治疗遗传疾病而生,但随着技术发展,它正在超越治疗遗传疾病的范畴。阿尔兹海默症、帕金森疾病、糖尿病、黄斑变性等重大非遗传疾病将是基因治疗发展的下半场。此外,基因治疗还有可能被用于延长人类寿命和延缓衰老。

医生在线肿瘤频道温馨提醒:文章描述内容可能并不符合您的实际病情,建议您可直接咨询 在线客服 或免费咨询热线:400-082-1008

相关文章

服用靶向药物的不良反应有哪些?如何处理 靶向药物是指被赋予了靶向(Targeting)能力的药物或其制剂。其目的是使药物或其载体能瞄准特定的病变部位,并在目标部位蓄积或释放有效成分。靶向制剂可以使药物在目标局部形成相对较高的浓度,从而在提高药效的同时抑制毒副作用,减少对正常组织、细胞的伤害。 [详细] 癌症患者如何服用靶向药物? 在世 界上,肺癌是发病率和死亡率最 高的。因此,肺癌的治疗成为许多医学专 家和研究者关注的焦点。近年来,随着人们对肺癌细胞生物学行为及其细胞分子机制的进一步认识,分子靶向药物逐渐成为治疗肺癌的新方法。 [详细] 癌症病人靶向治疗期间饮食原则 靶向用药治疗和化疗和放疗比较起来副作用小,受到很多癌症者青睐。靶向用药治疗期间需注意饮食调理,能延长生存期。靶向药物治疗期间要注意哪些饮食原则?[详细] 肿瘤免疫治疗的原理是什么? 谈起免疫治疗,就不能不提起大名鼎鼎的PD-1和PD-L1。PD-1的英文全称为programmeddeath1(程序性死亡受体1),于1992年由日本京都大学的本庶佑教授所发现。在健康人体中,PD-1/PD-L1作为人体免疫系统的一部分,参与调控复杂而精细的免疫系统,维持着免疫状态的相对平衡。[详细] 什么是重离子质子治疗? 质子和重离子治疗属于先进的放射治疗方式,亦是近期涌现的较为有效的治疗肺癌和其它癌症的手段,相当于放射治疗方式的升级版。[详细] 中国对于癌症治疗的基因治疗时代已到来! 近年来,细胞和基因治疗风靡全球,成为医疗行业发展最为迅速的领域之一,预计至2030年,仅美国FDA有望批准40-60种细胞和基因疗法。而中国企业在该领域的发展受到了越来越多的全球关注和认可。[详细] 基因疗法旭日蓬勃:美国(FDA)批准的二款癌症CAR-T基因疗法如今国内也运用广大 CAR-T免疫疗法就像抗癌史上是一颗冉冉升起的新星,被许多人认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一,更是近年来资本追逐的热点。[详细] 别再说得了癌症怎么办了,带你了解癌症治疗中的基因治疗到底是什么 基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用,也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。[详细] 基因治疗新进展:CRISPR基因编辑治疗癌症有望得到重视推广 癌症的产生是由癌细胞开始的,细胞的基因变异导致癌变发生,因此基因疗法对于癌症肿瘤治疗也是有着不可厚非的治疗效果和作用。据美联社报道,美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授通过CRISPR基因编辑工具对三名晚期癌症的血细胞进行基因改造,医生从患者血液中提取出免疫系统细胞,对其进行基因改造以帮助患者对抗癌症。这是美国首 次尝试使用CRISPR基因编辑治疗癌症,是临床对抗癌症治疗的最 大突破之一。[详细] Nature子刊:北京大学尹玉新团队揭示肿瘤免疫逃逸新机制 恶性肿瘤发展和转移是与机体免疫系统相互博弈的结果。肿瘤细胞可以通过诱导T淋巴细胞功能耗竭,从而逃避免疫细胞的攻击。近年来广泛应用的PD-1抗体治疗,就是通过阻断T淋巴细胞功能耗竭,恢复T细胞的活性,在肿瘤免疫治疗中取得了较好的疗效。但是目前只有20%的患者对PD-1抗体治疗有反应。因此,探索肿瘤影响T淋巴细胞功能的机制,明确T淋巴细胞在肿瘤微环境中缘何发生功能耗竭,对鉴定肿瘤免疫新靶点,研发有效的肿瘤治疗新策略有重要意义。[详细]
手机端查看更多优质内容
2 客服
点击咨询客服
电话
400-082-1008
置顶