基因疗法有哪些类型?它是怎么发挥作用的?

来源:医生在线肿瘤频道 时间:2019/12/17 14:30 阅读:2739
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基因治疗是指用正常的基因导入人体细胞,以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病,是一种根本性的治疗策略。导入的基因可以是与缺陷基因对应、在体内表达具有特异功能的同源基因,也可以是与缺陷基因无关的治疗基因。

在生物体内,遗传信息沿着“DNA-RNA-蛋白质”的方向逐级传递(中心法则),蛋白质是遗传信息的表现形式,因此疾病发生时多表现为蛋白质层面的异常。目前绝大多数的药物均以蛋白质为靶点,如治疗肿瘤的小分子靶向药物和大分子单抗药物,通过改变蛋白质的功能来治疗疾病。基因治疗则是从蛋白质的上游——DNA入手,通过调控DNA来改变遗传信息传递,进而改变蛋白质的性状,实现从源头上治疗疾病。


基因治疗


基因疗法的类型主要有以下几种:

目前研究人员正在研究针对癌症的几种不同类型的基因疗法,一些方法以癌细胞为目标,能够摧毁它们或阻止它们生长。

另一些基因疗法则以健康细胞为目标,增强他们对抗癌症的抵抗能力。

在有些方案中,研究人员从患者身上取出细胞,用实验室中的载体对这些细胞进行治疗,再将它们送回患者体内。

还有些方案是将这些载体直接用于患者。

以基因技术为基础的治疗手段被一些研究认为更具针对性,且能减轻患者痛苦。据医药市场调研机构EvaluatePharma不久前的报告,预计在未来6年内,将有多达60种基因疗法获得批准。

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