基因治疗新进展:CRISPR基因编辑治疗癌症有望得到重视推广

来源:医生在线肿瘤频道 时间:2020/01/16 15:15 阅读:3668
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癌症的产生是由癌细胞开始的,细胞的基因变异导致癌变发生,因此基因疗法对于癌症肿瘤治疗也是有着不可厚非的治疗效果和作用。据美联社报道,美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授通过CRISPR基因编辑工具对三名晚期癌症的血细胞进行基因改造,医生从患者血液中提取出免疫系统细胞,对其进行基因改造以帮助患者对抗癌症。这是美国首 次尝试使用CRISPR基因编辑治疗癌症,是临床对抗癌症治疗的最 大突破之一。

基因编辑

本次基因编辑治疗的对象是三名患者已经年过六旬,其中两名患有多发性骨髓瘤,另一名患有肉瘤。他们在接受了传统的手术、放化疗后,癌症依然扩散了。宾夕法尼亚大学肿瘤学教授Edward Stadtmauer博士带领的研究团队决定通过CRISPR基因编辑技术帮助改造患者的T细胞。

由于担心基因编辑技术会发生错误,研究人员先从患者血液中提取出T细胞,然后使用CRISPR-Cas9编辑来移除三个可能干扰细胞抵抗癌症或引起副作用的基因。这一编辑的过程中,先是移除T细胞的天然受体,以确保免疫细胞与癌细胞的正确部位结合,然后编辑删除PD-1这一种自然的检查点,因为有时它会阻止T细胞执行工作。

随后,研究人员将一种病毒插入T细胞受体(TCR),TCR会引导编辑后的T细胞靶向一种称为NY-ESO-1的抗原。这种抗原仅在部分癌细胞中表达,正常组织中很少会发现。这意味着必须提前对患者进行筛查,以确保他们能够通过该方法得到治疗。

一旦注入编辑过后的细胞,患者体内的细胞生长量就会增加10,000倍至100,000倍。在随后的血液检测中,三名参与者体内CRISPR编辑过的T细胞都得到了扩增并存活了下来。虽然没有人对治疗产生反应,但也没有出现与治疗相关的严重不良事件。

参与研究的医学教授Richard W. Vague博士表示:“我们使用的方法并不是旨在改变人体内的DNA,而是一种免疫疗法其目的是提高患者自身的抗癌能力。”虽然现在还不能确定该疗法是否会真正治疗癌症,但此次研究的重点是确保该过程安全可行。一旦获得FDA的批准,医生表示他们将能够针对不同的基因,更有效地攻克癌症。

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