靶向治疗胆管癌，口服IDH1抑制剂获FDA优先审评资格
来源：医生在线
时间：2021/05/06 15:49
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2021年5月5日，施维雅（ServierPharmaceuticals）宣布，美国FDA已接受该公司为Tibsovo（ivosidenib片剂）递交的补充新药申请（sNDA），作为治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的经治胆管癌患者的潜在疗法。FDA同时授予这一申请优先审评资格，这将审评时间从10个月缩短到6个月。
胆管癌是一种罕见的侵袭性癌症，根据发生部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌。IDH1突变发生在大约13%的胆管癌患者中。IDH1是一种代谢酶，正常情况下能够帮助分解营养物质，为细胞产生能量。当其发生突变时，IDH1导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。IDH1突变常见于包括急性髓系白血病（AML）、胆管癌在内的多种血液癌症和实体瘤。对于IDH1突变的胆管癌，尚无获批的全身治疗，晚期患者中可用的化疗选择有限。
Tibsovo初由Agios公司开发，目前已在美国获批作为单药治疗携带IDH1突变的复发/难治性AML成人患者，以及新确诊的携带IDH1基因突变，并且因为年龄≥75岁或患有合并症导致无法使用强化诱导化疗的AML成人患者。
优先审评资格的授予是基于名为ClarIDHy的3期临床试验数据。新闻稿指出，该研究是初个针对携带IDH1突变的经治胆管癌患者的随机3期临床试验。
试验结果显示，与安慰剂组相比，Tibsovo治疗组达到无进展生存期（PFS）的主要终点，将患者疾病进展或死亡风险降低63%。此外，Tibsovo也改善了患者的总生存期（OS）。Tibsovo治疗组中位OS为10.3个月，安慰剂组中位OS为7.5个月。因为临床试验方案规定，随机分配到安慰剂组的患者可随疾病进展转入治疗组，安慰剂组中有很高比例（70.5%）的患者转入治疗组，因此OS差异未达到统计学显著标准。
“目前，对于携带IDH1突变的胆管癌尚无获批的全身疗法，晚期患者可选择的化疗方案有限，”施维雅癌症代谢全球开发负责人、临床开发副总裁SusanPandy博士表示，“美国FDA授予的优先审评资格对患者来说是一个重大里程碑。我们对参与ClarIDHy研究的所有患者、他们的家人、以及研究人员表示由衷的感谢。”
Tibsovo初由Agios公司开发，目前已在美国获批作为单药治疗携带IDH1突变的复发/难治性AML成人患者，以及新确诊的携带IDH1基因突变，并且因为年龄≥75岁或患有合并症导致无法使用强化诱导化疗的AML成人患者。
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“目前，对于携带IDH1突变的胆管癌尚无获批的全身疗法，晚期患者可选择的化疗方案有限，”施维雅癌症代谢全球开发负责人、临床开发副总裁SusanPandy博士表示，“美国FDA授予的优先审评资格对患者来说是一个重大里程碑。我们对参与ClarIDHy研究的所有患者、他们的家人、以及研究人员表示由衷的感谢。”
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