用于基因治疗的病毒或有致癌风险

来源:医生在线 时间:2020/01/08 17:55 阅读:321
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就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际,一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种“载体”是腺相关病毒(AAV)的一个精简版本,人们认为它是安全的,因其几乎不会将携带的人类DNA编织到细胞染色体中,而这有可能激 活致癌基因。

但一项针对10年前用AAV治疗的血友病犬的研究表明,该载体很容易将其有效载荷插入宿主DNA中控制细胞生长的基因附近。

美国国 家人类基因组研究所的基因治疗研究员Charles Venditi说,费城一个研究小组上个月在一次会议演讲中呈现的数据“是好消息也是坏消息”。通过滑入染色体而不是自由漂浮,治疗性DNA可能有更持久的益处。在近期于奥兰多举行的美国血液学会(ASH)年会上,加拿大皇后大学医学科学家David Lillicrap说,整合“发生了,实际上可能对长期表达所需蛋白质十分重要”。

这一发现也引发了一场关于AAV载体是否会构成不可接受的癌症风险的争论。据Lillicrap说,“我们还不太清楚。”

另一种在一些早期基因治疗试验中使用的病毒载体,在将其载荷整合到染色体中后,在一些儿童中引发了癌症。AAV似乎是一种更安全的选择,因为由改良病毒引入的基因通常在细胞核中形成一个自由漂浮的环,称为游离体。

用于基因治疗的病毒或有致癌风险

AAV载体推动了最近成功的基因治疗的激增。其中包括美国食品药品监督管理局(FDA)去年批准的一种治疗小儿神经系统致命疾病脊肌萎缩的药物,以及有望在今年获批的一种治疗B型凝血障碍血友病的药物。在血友病治疗中,AAV感染肝细胞,并将该器官变成制造患者所依赖的凝血蛋白的工厂。

但基因治疗领域的其他人担心,这种克隆体获得另一种促进生长的突变并成为肿瘤只是时间问题。“如果狗再活5年呢?”Venditti问。一些研究人员说,这样的风险不仅可能出现在肝脏,也可能出现在其他接受AAV治疗的组织中,如神经元和肌肉细胞。

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