探究了人类造血干 细胞(HSC)的碱基编辑治疗

来源:医生在线 时间:2020/03/19 15:38 阅读:2297
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一篇来自《自然-医学》上相关论文,是美国哈佛医学院Daniel E. Bauer团队的一项最 新研究。相关团队探究了人类造血干 细胞(HSC)的碱基编辑治疗。在此项研究中,研究人员纯化了A3A(N57Q)-BE3碱基编辑器。这是人类外周血动员时CD34 +造血干 细胞和祖细胞(HSPC)核糖核蛋白(RNP)的电穿孔素。

探 究 了 人 类 造 血 干 细 胞 ( H S C ) 的 碱 基 编 辑 治 疗

研究人员观察到BCL11A红系增强子在+58处频繁发生靶点胞嘧啶碱基编辑。红细胞子代中的胎儿血红蛋白(HbF)在碱基编辑或核酸酶编辑后相似。针对BCL11A增强子一个位点的碱基编辑治疗,分别预防了镰状细胞病中类红细胞子代镰状化和β地中海贫血患者来源HSPC诱导的血红蛋白链失衡。此外,BCL11A红系增强子破坏与HBB -28A> G启动子突变纠正相结合可以实现多重有效编辑。最后,正如在主要和次要受体动物中的测定结果,在多谱系衍生的自我更新人类HSCs中可以产生高频率的碱基编辑,从而在体内有效诱导HbF。

总的来说,这些结果揭示了人类HSPC的RNP碱基编辑可以作为靶向HSC治疗基因组修饰替代方法的潜能。研究人员表示,将核苷酸脱氨酶与可编程DNA结合蛋白结合起来进行碱基编辑的方法,是永 久治愈血液疾病的潜在治疗方式,但这一方法是否适用于造血干 细胞仍有待探究。

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