120万的天价国产抗癌药，疗效究竟如何？
来源：医生在线
时间：2021/07/05 17:12
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近期网上热传，作为国产第 一款CAR-T细胞药物，奕凯达（阿基仑赛注射液）已于上月上市，零售价被爆高达120万/袋！产品生产商复星凯特回应称，市场价还未确定。但可以肯定的是，定价也一定不菲。奕凯达究竟是什么药？哪些癌症可用，效果又如何？它又是凭借什么而拥有了如此天价？普通患者又要何时才能用上这款“神药”？
天价神药的来龙去脉
据悉，奕凯达的前身是美国吉利德公司生产的抗人CD19CAR-T细胞注射液（YESCARTA），经该公司授权并技术转移给国内公司进行生产。YESCARTA是世界上第二款CAR-T细胞疗法抗癌药，已于2017年由FDA批准上市，在美国定价高达37.3万美元。
奕凯达及其前身YESCARTA是第二代CAR-T细胞，除了可以靶向进攻肿瘤细胞的CD19分子，还额外增加了CD28共刺激区，而这也是区别于第 一代CAR-T细胞的重点所在。研究已经证实，含有CD28共刺激区的CAR-T细胞可以更快地攻击肿瘤细胞，杀伤力更大。
ZUMA-1临床试验是一项多中心的I/II期临床研究，用于评价CAR-T细胞治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的安全性和有效性。历经4年多的研究显示，CAR-T细胞治疗患者的中位生存期为25.8个月，4年总生存率为44%。
在对部分患者为期3年的随访中发现，67%的患者体内有CAR19基因检出，并能检测到与普通人群比例相似的多克隆B细胞。这表明，CAR-T细胞治疗可以一定程度地重建患者的免疫系统，而不仅仅依赖CAR-T细胞本身的杀伤作用。这可能也是CAR-T细胞输注后，患者能够获得长期缓解的重要原因。
但研究也发现，CAR-T细胞疗法副作用明显。治疗常见的3级以上不良反应有：发热性中性粒细胞减少症、发热、细胞因子释放综合征等。有超过一半的患者会出现慢性肾衰竭和严重感染等严重不良反应。可见CAR-T细胞治疗的毒副作用不可忽视，治疗需要在严格监控下进行。
要普及就必须解决两个问题：一、扩大适应证；二、降低价格。
CAR-T细胞疗法目前还仅于血液系统肿瘤，对实体瘤如肺癌、乳腺癌等效果不佳。因为实体瘤具有更复杂的免疫微环境，面临着低氧、高酸和免疫失衡等多种因素的干扰，CAR-T细胞的扩增效率和维持时间都大打折扣。要想让更多的肿瘤患者用上CAR-T细胞疗法，必须在理论上有所突破，工艺上进一步革新。
另外，奕凯达在短期内很难出现大幅降价，这主要是因为药物的制作工艺复杂。CAR-T细胞需要液氮下长期储存，CAR慢病毒也需要-80℃冷链运输，运输半径不超过4小时，这些都让成本大大增加。而且，奕凯达目前的适应证有限，患者群体并不广泛，要想尽量短期内回收成本，只能高价出售。
奕凯达的前身YESCARTA已经被纳入美国医保，这样患者需要自费约原价的20%，但仍然不菲。奕凯达是否会被纳入中国医保呢？由于我国近年来医保财政压力一路上升，很多受众更广泛的药物尚未纳入医保，奕凯达作为上市后还需进行4期临床试验的药物，医保短期内为其打开绿色通道的可能性不大。
奕凯达的上市为我国肿瘤治疗打开了一扇新门，具有重要的临床价值。但目前全球CAR-T细胞疗法还处于初期，广泛普及还任重而道远。相信当我们逐步实现技术的完全独立，并随着财政实力的不断提升，未来更多的肿瘤患者会成为新疗法的受益者。
据悉，奕凯达的前身是美国吉利德公司生产的抗人CD19CAR-T细胞注射液（YESCARTA），经该公司授权并技术转移给国内公司进行生产。YESCARTA是世界上第二款CAR-T细胞疗法抗癌药，已于2017年由FDA批准上市，在美国定价高达37.3万美元。
奕凯达及其前身YESCARTA是第二代CAR-T细胞，除了可以靶向进攻肿瘤细胞的CD19分子，还额外增加了CD28共刺激区，而这也是区别于第 一代CAR-T细胞的重点所在。研究已经证实，含有CD28共刺激区的CAR-T细胞可以更快地攻击肿瘤细胞，杀伤力更大。
ZUMA-1临床试验是一项多中心的I/II期临床研究，用于评价CAR-T细胞治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的安全性和有效性。历经4年多的研究显示，CAR-T细胞治疗患者的中位生存期为25.8个月，4年总生存率为44%。
在对部分患者为期3年的随访中发现，67%的患者体内有CAR19基因检出，并能检测到与普通人群比例相似的多克隆B细胞。这表明，CAR-T细胞治疗可以一定程度地重建患者的免疫系统，而不仅仅依赖CAR-T细胞本身的杀伤作用。这可能也是CAR-T细胞输注后，患者能够获得长期缓解的重要原因。
但研究也发现，CAR-T细胞疗法副作用明显。治疗常见的3级以上不良反应有：发热性中性粒细胞减少症、发热、细胞因子释放综合征等。有超过一半的患者会出现慢性肾衰竭和严重感染等严重不良反应。可见CAR-T细胞治疗的毒副作用不可忽视，治疗需要在严格监控下进行。
要普及就必须解决两个问题：一、扩大适应证；二、降低价格。
CAR-T细胞疗法目前还仅于血液系统肿瘤，对实体瘤如肺癌、乳腺癌等效果不佳。因为实体瘤具有更复杂的免疫微环境，面临着低氧、高酸和免疫失衡等多种因素的干扰，CAR-T细胞的扩增效率和维持时间都大打折扣。要想让更多的肿瘤患者用上CAR-T细胞疗法，必须在理论上有所突破，工艺上进一步革新。
另外，奕凯达在短期内很难出现大幅降价，这主要是因为药物的制作工艺复杂。CAR-T细胞需要液氮下长期储存，CAR慢病毒也需要-80℃冷链运输，运输半径不超过4小时，这些都让成本大大增加。而且，奕凯达目前的适应证有限，患者群体并不广泛，要想尽量短期内回收成本，只能高价出售。
奕凯达的前身YESCARTA已经被纳入美国医保，这样患者需要自费约原价的20%，但仍然不菲。奕凯达是否会被纳入中国医保呢？由于我国近年来医保财政压力一路上升，很多受众更广泛的药物尚未纳入医保，奕凯达作为上市后还需进行4期临床试验的药物，医保短期内为其打开绿色通道的可能性不大。
奕凯达的上市为我国肿瘤治疗打开了一扇新门，具有重要的临床价值。但目前全球CAR-T细胞疗法还处于初期，广泛普及还任重而道远。相信当我们逐步实现技术的完全独立，并随着财政实力的不断提升，未来更多的肿瘤患者会成为新疗法的受益者。
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