基因治疗能更换缺陷基因吗?它有什么作用?

来源:医生在线肿瘤频道 时间:2019/12/17 15:07 阅读:2498
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基因治疗终于回来了,今年是人类基因组计划25周年纪念日,并没有人多少人关注这个。但是当曾经在老鼠身上实验的基因疗法现在用在治疗17个月大的Layla Richards的白血病时候,每个人都在关注着。

虽然基因疗法有着巨大潜力,但刚过去的周年纪念日只有寥寥几家媒体进行了报道,这也看出了近四分之一个世纪以来基因疗法的进展十分艰难。


基因治疗


基因治疗是可以更换缺陷基因的。

许多人类疾病,包括癌症,是由于体内细胞的基因缺陷而引起的。基因指导蛋白质的合成,并能控制蛋白质性状表现。基因突变可以改变蛋白质的性状,或者干脆不再合成蛋白质。

基因疗法尝试对缺陷基因或者基因组干预,从而起到治疗疾病的效果。可以治疗的疾病包括,癌症、囊性纤维化、血友病以及帕金森综合症。

在实验室做一个健康的基因相对容易,问题是健康的基因得转移到受损的细胞内,而不对病人造成任何损害。

早期的基因治疗关注的是将病人的缺陷基因换成健康基因,办法是使用一种无害的病毒,通过这种“病毒载体”将健康的基因转移到病人的细胞内。主要的问题是健康基因需要到达病人细胞的安全位置,如果到达的是错误的位置,那么细胞将会受损。

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