基因治疗好吗?基因治疗的前景如何?

来源:医生在线肿瘤频道 时间:2019/12/17 14:34 阅读:4494
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目前,基因治疗的前景十分被看好,这从各企业屡创新高融资数额和制药巨头们对该领域的强势布局不难看出。

2019123日,BridgeBio,一家位于加利福尼亚州的专注于开发新型靶向基因疗法的临床阶段生物制药公司,宣布完成2.992亿美元新一轮融资。

215日,Passage Bio获得由OrbiMed Advisors领投的1.155亿美元A轮融资,Passage Bio 将用资金推进在宾夕法尼亚大学发现的五种基因疗法,该公司在一份声明中说其中两种基因疗法应该在明年初开始进行人体检测。一种用于治疗GM1神经节苷脂病,另一种用于治疗额颞叶痴呆。


基因治疗


223日,罗氏(Roche)拟接近50亿美元的价格收购基因疗法明星公司之一Spark Therapeutics25日,双方便官宣达成较终协议。但由于美国和英国监管机构仍在审查这笔交易,直到现在,这项收购都还没有彻底完成,截至1028日周一收盘,罗氏已收购了Spark700多万股股票,约占Spark流通股的20.3%

34日,百健(Biogen)与Nightstar Therapeutics公司宣布,双方已达成协议,百健将支付8.77亿美元(7.72亿欧元)收购Nightstar Therapeutics公司。Nightstar是一家从事腺相关病毒(AAV)治疗遗传性视网膜疾病研究的临床阶段基因治疗公司。

36日,由麻省理工学院教授张锋(Feng Zhang)、哈佛大学教授刘如谦(David Liu)以及J. Keith Joung三位CRISPR领域的“大神级人物”联合创办的公司Beam Therapeutic宣布,完成1.35亿美元的B轮融资。

627日,Encoded Therapeutics公司宣布完成1.04亿美元C轮融资,本轮融资获得的资金将用于推动其治疗Dravet综合征的主打项目和临床前研发管线,并且开发治疗其它严重遗传病的创新疗法。该公司通过调节内源基因的表达水平开发具有更高细胞选择性和效力的基因疗法,有可能突破目前基因疗法技术的局限性,开拓更多治疗机会。

基因治疗因治疗遗传疾病而生,但随着技术发展,它正在超越治疗遗传疾病的范畴。阿尔兹海默症、帕金森疾病、糖尿病、黄斑变性等重大非遗传疾病将是基因治疗发展的下半场。此外,基因治疗还有可能被用于延长人类寿命和延缓衰老。

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