基因治疗的方法主要有哪几种?

来源: 时间:2022/11/14 16:50 阅读:491
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基因治疗是指将人类正常基因或治疗基因以一定方式导入人类靶细胞,以纠正基因缺陷或发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的的一种新型生物医学技术

基因是携带生物遗传信息的基本功能单位,是位于染色体上的特定序列。将外源基因导入生物细胞需要一定的技术方法或载体。目前基因转移方法分为生物法、物理法和化学法。腺病毒载体是基因治疗中较常用的病毒载体之一。

目前基因治疗主要是治疗那些对人类健康构成严重威胁的疾病,包括:遗传病(如血友病、囊性纤维化、家族性高胆固醇血症等)、恶性肿瘤、心血管疾病、传染病(如艾滋病、类风湿等)。

基因治疗不同于常规治疗:一般来说,疾病的治疗是针对基因异常引起的各种症状,而基因治疗是针对疾病的根源——异常基因本身。基因治疗有两种形式:一种是体细胞基因治疗,应用广泛。第二种是生殖细胞基因疗法,因为会引起基因改变,所以受到限制。

基因治疗可分为体细胞基因治疗和生殖细胞基因治疗。现在只有体细胞用于治疗。根据操作方法,基因治疗可分为两类,一个是基因修饰和基因替换。另一种是基因增强和基因失活疗法。基因治疗是一种治疗疾病的新方法,是指将外源正常基因导入靶细胞,纠正基因中的错误,达到治疗疾病的目的。

虽然基因治疗已逐渐成为一种治疗疑难杂症的方法,但由于其基因的改变,基因治疗存在一些争议。导入基因的稳定性、安全性和来源都是未来基因治疗方法要面对的问题。

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